Zerschneiden, verkleben, abbauen: Krankheiten auf Proteinebene bekämpfenOb Krebs, neurodegenerative Erkrankungen oder genetische Defekte – krankheitsauslösende Proteine stehen zunehmend im Fokus moderner Therapien. Statt Gene zu verändern oder Proteinbildung zu blockieren, zielt ein neues Arsenal an Technologien direkt auf die funktionale Ebene der Zelle: die Proteine selbst. Diese Folge gibt einen verständlichen Überblick über innovative Ansätze wie PROTACs, molekulare Klebstoffe und Inteine.
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25:17
In vivo Reprogrammierung: Identitätswechsel im Gewebe
Zellverjüngung und Heilung direkt im Körper?Was wäre, wenn geschädigte Zellen im Körper einfach umprogrammiert werden könnten – direkt vor Ort, ohne Transplantation, ohne Stammzellkultur im Labor? Genau dieses visionäre Konzept steht im Zentrum der „in vivo Reprogrammierung“. Statt Zellen außerhalb des Körpers zu isolieren, umzuprogrammieren und zurückzugeben, nutzt dieser Ansatz die natürlichen Zellen des Gewebes selbst als Ausgangspunkt, also zum Beispiel Fibroblasten im Herzmuskel oder Gliazellen im Gehirn. Durch gezielte Gabe von Transkriptionsfaktoren oder RNA-Molekülen können diese Zellen eine neue Identität annehmen und beschädigtes Gewebe regenerieren. Ein Paradigmenwechsel in der regenerativen Medizin bahnt sich an.
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33:16
CRISPR im klinischen Kontext
Von Casgevy bis Cas3 – wie CRISPR die Medizin verändertDie Entdeckung und Weiterentwicklung der CRISPR-Technologie hat das Feld der Genomeditierung grundlegend verändert. Ursprünglich als adaptives Immunsystem von Bakterien identifiziert, wurde das CRISPR/Cas-System in den letzten Jahren zu einem der mächtigsten Werkzeuge in der molekularbiologischen Forschung und Medizin. Mit seiner Präzision und Flexibilität hat es Anwendungen in der Grundlagenforschung, in der Entwicklung neuer Therapien für genetische Erkrankungen und in der Landwirtschaft gefunden.Neben CRISPR existieren weitere Werkzeuge zur gezielten Veränderung des Erbguts. Vor der Verbreitung dieser Technik wurden bereits andere Methoden wie Zinkfinger-Nukleasen (ZFNs) und Transkriptionsaktivator-ähnliche Effektornukleasen (TALENs) genutzt. Während diese älteren Technologien immer noch ihre Berechtigung haben, hat CRISPR aufgrund seiner Einfachheit, Effizienz und Vielseitigkeit einen klaren Vorteil erlangt. Zudem existieren mittlerweile zahlreiche CRISPR-Varianten mit spezifischen Eigenschaften, die sich in ihren Mechanismen und Anwendungsmöglichkeiten unterscheiden, was eine Vielzahl von Patenten und Firmenspezialisierungen erklärt.Diese Folge gibt zunächst einen Überblick über die Funktionsweise des CRISPR/Cas-Systems und anderer Genscheren-Technologien, bevor er die verschiedenen CRISPR/Cas-Typen und ihre vielfältigen Einsatzmöglichkeiten beleuchtet. Anschließend liegt der Fokus auf Biotech-Unternehmen, die die CRISPR-Technologie für therapeutische Zwecke entwickeln. Es wird gezeigt, wie sich spezifische Ansätze unterscheiden und auf welche medizinischen Anwendungsbereiche abgezielt wird.
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mRNA-Therapeutika: Die nächste Revolution?
Von COVID-19-Vakzinen zu personalisierten Krebstherapien – Wie mRNA die Medizin verändertDie mRNA-Technologie hat mit den COVID-19-Impfstoffen ihren ersten großen Durchbruch erlebt, doch ihr volles Potenzial reicht weit darüber hinaus. Forschende und Unternehmen weltweit arbeiten daran, mRNA nicht nur für Impfstoffe, sondern auch für Krebstherapien, Autoimmunerkrankungen und genetische Defekte nutzbar zu machen. Trotz bahnbrechender Fortschritte stehen mRNA-Therapien vor großen Herausforderungen, von der gezielten Verabreichung über regulatorische Hürden bis hin zur Skalierbarkeit. Welche Akteure dominieren den Markt? Welche innovativen Strategien werden verfolgt? Ist mRNA wirklich die nächste medizinische Revolution?
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Die Zukunft von GLP-1-Analoga
Orale Wirkstoffe, Kombinationspräparate und langwirksame Formulierungen auf dem Vormarsch:GLP-1-Analoga haben sich zu einer zentralen Säule in der Behandlung von Diabetes und Adipositas entwickelt. Der Markt wächst rasant, und zahlreiche Unternehmen investieren in innovative Wirkstoffe, um die bestehenden Therapieoptionen zu verbessern. Eine Analyse von 19 Unternehmen mit insgesamt 46 klinisch entwickelten oder bereits zugelassenen Präparaten zeigt, welche Trends die Zukunft dieser Medikamentenklasse bestimmen.
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